Την κυκλοφορία του πιο ακριβού φαρμάκου στον κόσμο, με κόστος θεραπείας 1,1 εκατομμύριο ευρώ ενέκρινε η γερμανική κυβέρνηση, σύμφωνα με τηλεγράφημα του AP. Πρόκειται για εξελιγμένη γονιδιακή θεραπεία μιας σπάνιας νόσου που ονομάζεται ανεπάρκεια λιποπρωτεϊνικής λιπάσης (LPLD), κατά την οποία το αίμα του ασθενή γεμίζει με λιπίδια. Όπως αναφέρει ρεπορτάζ του tanea.gr, κάθε μπουκαλάκι της θεραπείας κοστίζει 53.000 ευρώ και χρειάζονται 21 φιαλίδια για την ολοκλήρωσή της. Στην πραγματικότητα πρόκειται για έναν γενετικά τροποποιημένο ιό ο οποίος επιδιορθώνει τα ελαττωματικά γονίδια των ασθενών.
Η LPLD περιλαμβάνεται στις λεγόμενες «ορφανές ασθένειες», οι οποίες είναι ιδιαίτερα σπάνιες και συνήθως δεν προσελκύουν το ενδιαφέρον της φαρμακοβιομηχανίας. Η γενετική αυτή ανεπάρκεια, η οποία πλήττει μόνο ένα ή δύο άτομα ανά εκατομμύριο, εμποδίζει την αποτελεσματική διάσπαση των λιπαρών οξέων της διατροφής, τα οποία συσσωρεύονται στο αίμα και μπορούν να προκαλέσουν θανατηφόρο φλεγμονή στο πάγκρεας. Η θεραπεία Glybera βασίζεται σε έναν ακίνδυνο, γενετικά τροποποιημένο αδενοϊό, ο οποίος εισάγει στα κύτταρα του σώματος υγιή αντίγραφα του γονιδίου που κωδικοποιεί για την παραγωγή του ενζύμου της λιποπρωτεϊνικής λιπάσης.
